• Emmanuelle Charpentier, izquierda, y Jennifer Doudna, derecha, creadoras del sistema de edición genética CRISPR
Premios Nobel 2020

Dos bioquímicas obtuvieron el Nobel de Química


La francesa Emmanuelle Charpentier y la estadounidense Jennifer Doudna han ganado el premio Nobel de Química 2020 por el desarrollo de un método para la edición genómica



La bioquímica genetista francesa Emmanuelle Charpentier y su colega estadounidense Jennifer Doudna fueron galardonadas con el Premio Nobel de Química el pasado 7 de octubre por sus investigaciones sobre las "tijeras moleculares", un descubrimiento "revolucionario" capaz de modificar el ADN de animales, plantas, microorganismos e incluso de humanos.


"Esta tecnología ha tenido un impacto revolucionario en las ciencias de la vida, está contribuyendo a nuevas terapias contra el cáncer y puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias", indicó el jurado de Estocolmo en el comunicado del anuncio.


La francesa, de 51 años, y la estadounidense, de 56, se convierten así en la sexta y séptima mujer que ganan un Nobel de Química desde 1901 y en las primeras en compartir ese premio de ciencia.


En junio de 2012, las investigadoras y sus equipos describieron en la revista Science una nueva herramienta con la que se podía editar el genoma: el mecanismo se llama Crispr/Cas9 y es conocido como tijeras moleculares.


Esta técnica le da a los humanos por primera vez la capacidad de dirigir la evolución de su especie, según explica Doudna (Washington D.C. 1964) en su libro “Una Grieta en la Creación” (Alianza). CRISPR permite editar el ADN nos solo de individuos actuales, sino de generaciones futuras, lo que abre un camino lleno de dilemas éticos. En 2018, CRISPR permitió la creación de los primeros bebés humanos editados genéticamente por el científico chino He-Jiankui en un experimento delirante por el que ha sido condenado a tres años de cárcel. Hace tan solo unas semanas un comité internacional de científicos alertaba de que aunque CRISPR es una técnica “todavía” insegura, la edición genética legal de los seres humanos en determinadas circunstancias es quizás inminente.


"Para comprender de qué se trata este método hay que remontarse al descubrimiento del Crispr, un acrónimo de un nombre muy largo en inglés, que fue realizado en 1995 por el bioquímico español Francisco Mojica, un científico que trabaja con bacterias", explicó Hernán Dopazo, investigador de Conicet y docente de la Facultad de Ciencias Exactas de la UBA.

Dopazo sostuvo que Mojica descubrió "que en el ADN de las bacterias había una región que llamaba la atención por su distribución y porque tenía secuencias genéticas que pertenecían a virus, plásmidos (que son como parásitos de las bacterias) y otros organismo, es decir que no le eran propias; a esa región la denominó Crispr".


"Su hipótesis fue que la bacteria tenía estos pedazos de otros organismos en su ADN porque se los corta cuando entra en contacto y los guarda como memoria para su sistema inmune; entonces si en un futuro reconocía algo igual lo iba a 'cortar' y de esa manera evitaba la replicación", detalló Dopazo.


El investigador señaló que "en 2009 Jennifer Doudna realizó un primer aporte muy importante; ella encontró que pegada al Crispr hay una proteína que denominó CAS, que es la que es responsable de realizar el corte del ADN de cualquier otro organismo que ingresaba a la bacteria y de esa manera no podían replicarse más".


Dos años después Emmanuelle Charpentier identificó que había otra región cercana al Crispr que llamó "transactivasa" "que incidía sobre la proteína CAS y que contribuía para el reconocimiento específico del ADN del otro organismo que estaba intentando ingresar".


"Con esto terminan de comprender el funcionamiento del sistema y al año siguiente, en 2012, publican un trabajo en Science en el que logran fusionar las moléculas de Crispr con la transactivasa en una 'guía única' que puede programarse como uno quiera y que puede ir a un blanco que sea cortado por la proteína Cas", describió Dopazo.


Una herramienta de múltiples aplicaciones


"Desde que Charpentier y Doudna descubrieron las tijeras genéticas CRISPR / Cas9 en 2012 su uso se ha disparado. Esta herramienta ha contribuido a muchos descubrimientos importantes en la investigación básica, y los investigadores de plantas han podido desarrollar cultivos que resisten el moho, las plagas y la sequía", explicó el jurado en el artículo del anuncio.


Asimismo, sostuvo que "en medicina se están realizando ensayos clínicos de nuevas terapias contra el cáncer, y el sueño de poder curar enfermedades hereditarias está a punto de hacerse realidad. Estas tijeras genéticas han llevado las ciencias de la vida a una nueva época y, en muchos sentidos, están aportando el mayor beneficio a la humanidad".


Charpentier nació en 1968 en Juvisy-sur-Orge, Francia, se doctoró en 1995 en el Instituto Pasteur de París y actualmente es directora de la Unidad Max Planck para la Ciencia de los Patógenos, en Berlín, Alemania.


Por su parte, Doudna nació en 1964 en Washington, Estados Unidos, se doctoró en 1989 en la Escuela de Medicina de Harvard y se desempeña como profesora de la Universidad de California e investigadora del Instituto Médico Howard Hughes.


Es la cuarta vez en la historia de estos premios que un Nobel científico es ganado únicamente por mujeres, después de los Nobel de Química logrados por la francopolaca Marie Curie y la británica Dorothy Crowfoot Hodgkin, en 1911 y 1964 respectivamente, y el de Medicina, otorgado a la estadounidense Barbara McClintock en 1983; ya que en los demás casos los galardones fueron compartidos con hombres.


"Deseo que el hecho de que Jennifer Doudna y yo hayamos sido galardonadas hoy represente un mensaje muy fuerte para las jóvenes que desarrollan carreras científicas", dijo Charpentier a la prensa tras conocer la noticia.


Un sistema de defensa de bacterias


El CRISPR es el sistema inmune que utilizan muchos microbios para identificar a los virus y cortarlos en pedazos usando tijeras moleculares hechas de proteínas Cas. El bioquímico español Francis Mojica, en 1992 estudió el CRISPR en microbios aislados de las salinas de Santa Pola e incluso les dio nombre.


Mojica descubrió que el genoma de los microbios de Alicante estaba lleno de palíndromos: equivalentes a nombres como Ana que se leen igual hacia delante que hacia atrás. Entre ellos había secuencias de letras de ADN espaciadoras.


En 2003 Mojica sugirió que esos palíndromos y sus espaciadores tenían una función posiblemente protectora. Después se supo que era un catálogo de secuencias genéticas de virus que los microbios incorporan a su propio ADN para poder identificarlas. Cuando esto sucede, producen una secuencia genética complementaria a la del virus que se abrocha a ella como una cremallera e inicia el proceso molecular para que las tijeras Cas cercenen los fragmentos genéticos virales, parando la infección. Era un sistema inmune bacteriano cuyo descubrimiento, sin embargo, fue rechazado por importantes revistas científicas, que lo consideraron poco “novedoso e importante”. Dos años antes, Mojica acuñó las siglas inglesas de CRISPR, “repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas”.



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